Los lisosomas contienen diferentes enzimas que ayudan a descomponer y reciclar materiales complejos que el cuerpo no necesita, cuando nuestro cuerpo carece de una de estas encimas, el material que debería descomponer se acumula en las células con consecuencias devastadoras para el organismo, causando deterioro mental, hiperactividad y tendencias autodestructivas, desembocando en una muerte prematura durante la adolescencia. En el caso de Sanfilippo el material acumulado es Heparán Sulfato, y la enzima de la que carecen depende del subtipo. Fuente: https://www.stopsanfilippo.org/la-enfermedad/